Оксфордский университет (University Of Oxford) провел первые клинические испытания новой генной терапии, о чем сообщает The Guardian.



Участниками экспериментального лечения стали шесть добровольцев, страдающие хороидеремией — наследственное заболевание, проявляющееся в прогрессирующей дегенерации сетчатки, обычно приводящей к полной слепоте в среднем возрасте. К развитию хороидеремии приводят мутации в гене CHM.

Пациентам были проведены операции, в ходе которых в сетчатку вводились 10 млрд. модифицированных вирусных частиц. Инъецированные вирусы должны были переправить здоровые копии гена CHM в светочувствительные клетки сетчатки и пигментный эпителии сетчатки, который обеспечивает питательными веществами фоторецепторы.

Спустя шесть месяцев после лечения врачи опубликовали отчет о ходе и результатах терапии в журнале The Lancet. В результате проведенного экспериментального лечения у двух пациентов с прогрессирующим снижением остроты зрения наблюдалось значительное улучшение зрительных функций. У остальных четырех пациентов с ранней стадией заболевания, отмечалось улучшение ночного зрения, которое в первую очередь нарушается при данном заболевании.

Консультант-хирург Роберт Макларен отметил, что результаты клинических исследований являются предварительными, если дальнейшие испытания будут столь же эффективны, то исследования продлят в течение следующих пяти лет. На данном этапе трем пациентам проводят лечение более высокими дозами модифицированных вирусных частиц. В следующем году в клиническом исследовании планируют принять участие около 30 человек.

Данная научная работа дает надежду для генной терапии наиболее распространенных причин слепоты, таких как пигментный ретинит и возрастная макулярная дегенерация. На основании предстоящих клинических исследований также возможна разработка комбинированной терапии заболеваний, которые вызваны несколькими генами.

Источник: youcure.me